FDA concede aprovação acelerada para medicamento de Alzheimer

FONTE: FDA U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION- For Immediate Release: June 07, 2021

Hoje, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou o Aduhelm (aducanumab) para o tratamento da doença de Alzheimer, uma doença debilitante que afeta 6,2 milhões de americanos. O Aduhelm foi aprovado usando a via de aprovação acelerada, que pode ser usada para um medicamento para uma doença séria ou com risco de vida que oferece uma vantagem terapêutica significativa sobre os tratamentos existentes. A aprovação acelerada pode ser baseada no efeito do medicamento em um desfecho substituto que é razoavelmente provável de prever um benefício clínico para os pacientes, com um ensaio pós-aprovação necessário para verificar se o medicamento fornece o benefício clínico esperado.

"A doença de Alzheimer é uma doença devastadora que pode ter um impacto profundo nas vidas das pessoas diagnosticadas com a doença, bem como em seus entes queridos", disse Patrizia Cavazzoni, M.D., diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “As terapias disponíveis atualmente tratam apenas os sintomas da doença; esta opção de tratamento é a primeira terapia a direcionar e afetar o processo de doença subjacente da doença de Alzheimer. Como aprendemos com a luta contra o câncer, o caminho de aprovação acelerado pode levar terapias aos pacientes mais rapidamente, estimulando mais pesquisa e inovação. ”

A doença de Alzheimer é uma doença cerebral irreversível e progressiva que destrói lentamente a memória e as habilidades de pensamento e, eventualmente, a capacidade de realizar tarefas simples. Embora as causas específicas da doença de Alzheimer não sejam totalmente conhecidas, ela é caracterizada por mudanças no cérebro - incluindo placas amilóides e emaranhados neurofibrilares, ou tau - que resultam na perda de neurônios e de suas conexões. Essas mudanças afetam a capacidade de uma pessoa de lembrar e pensar.

Aduhelm representa o primeiro tratamento de seu tipo aprovado para a doença de Alzheimer. É o primeiro novo tratamento aprovado para Alzheimer desde 2003 e é a primeira terapia que visa a fisiopatologia fundamental da doença.

Os pesquisadores avaliaram a eficácia de Aduhelm em três estudos separados, representando um total de 3.482 pacientes. Os estudos consistiram em estudos duplo-cegos, randomizados e controlados por placebo de variação de dose em pacientes com doença de Alzheimer. Os pacientes que receberam o tratamento tiveram redução significativa da placa beta amilóide, dependente da dose e do tempo, enquanto os pacientes no braço de controle dos estudos não tiveram redução da placa beta amilóide.

Esses resultados apóiam a aprovação acelerada do Aduhelm, que se baseia no desfecho substituto da redução da placa beta amilóide no cérebro - uma marca registrada da doença de Alzheimer. A placa beta amilóide foi quantificada usando imagens de tomografia por emissão de pósitrons (PET) para estimar os níveis cerebrais da placa beta amilóide em um composto de regiões do cérebro que devem ser amplamente afetadas pela patologia da doença de Alzheimer em comparação com uma região do cérebro que se espera ser poupada de tal patologia.

As informações de prescrição do Aduhelm incluem um aviso para anormalidades de imagem relacionadas à amiloide (ARIA), que mais comumente se apresentam como um inchaço temporário em áreas do cérebro que geralmente desaparece com o tempo e não causa sintomas, embora algumas pessoas possam ter sintomas como dor de cabeça , confusão, tontura, alterações na visão ou náusea. Outro aviso para o Aduhelm é para o risco de reações de hipersensibilidade, incluindo angioedema e urticária. Os efeitos colaterais mais comuns de Aduhelm foram ARIA, dor de cabeça, queda, diarreia e confusão / delírio / estado mental alterado / desorientação.

De acordo com as disposições de aprovação acelerada, que fornecem aos pacientes que sofrem da doença acesso antecipado ao tratamento, o FDA está exigindo que a empresa, Biogen, conduza um novo ensaio clínico randomizado e controlado para verificar o benefício clínico do medicamento. Se o estudo falhar em verificar o benefício clínico, o FDA pode iniciar procedimentos para retirar a aprovação do medicamento.

Aduhelm recebeu a designação Fast Track, que busca agilizar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados ao tratamento de doenças graves, onde a evidência inicial mostrou potencial para atender a uma necessidade médica não atendida.

Aduhelm é fabricado pela Biogen de Cambridge, Massachusetts.

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Informações sobre Aduhelm

O FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança do abastecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que emitem radiação eletrônica e pela regulamentação dos produtos de tabaco de nosso país.

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